吉利德科學公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布其選擇性過氧化物酶體增殖物活化受體δ（PPARδ）激動劑seladelpar（商品名Livdelzi）獲得美國食品(http://www.weberwork.com/sell/l_32/)藥品監(jiān)督管理局（FDA）的加速批準，這是一項重要的醫(yī)療進展，特別對于原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）患者而言。PBC是一種慢性、進行性、自身免疫性肝病，主要影響肝內(nèi)小膽管，導致膽汁淤積、肝功能受損和肝纖維化。
Livdelzi的獲批基于其在關鍵III期RESPONSE研究中的卓越表現(xiàn)，該研究顯示，與安慰劑相比，seladelpar在治療對熊去氧膽酸（UDCA）應答不足或不耐受的PBC患者時，不僅在生化反應主要復合終點上表現(xiàn)出色，還顯著提高了堿性磷酸酶（ALP）的正常化率，并有效減輕了患者的瘙癢癥狀。這一結果對于提高PBC患者的生活質量具有重要意義。
此外，吉利德公布的開放標簽研究ASSURE數(shù)據(jù)進一步證實了seladelpar的長期療效和安全性。在12個月和24個月的治療期內(nèi)，多數(shù)患者達到了具有臨床意義的復合終點，并且ALP恢復正?；谋壤草^高。同時，seladelpar還顯著降低了其他肝損傷生物標志物的水平，如總膽紅素（TB）、γ-谷氨酰轉移酶（GGT）和丙氨酸氨基轉移酶（ALT），這表明該藥物在改善肝功能方面也具有積極作用。
值得注意的是，吉利德通過收購CymaBay獲得了seladelpar的所有權，這顯示了該公司對創(chuàng)新療法的重視和投入。Seladelpar作為首個也是唯一一個在多個關鍵指標上較安慰劑有統(tǒng)計學顯著改善的PBC療法，其上市將為PBC患者提供更多的治療選擇和希望。
然而，新聞稿也明確指出了Livdelzi的使用限制，即不建議患有或發(fā)展為失代償性肝硬化的患者使用。這提醒醫(yī)生在開具處方時需要仔細評估患者的肝功能狀況，以確保用藥的安全性和有效性。
總之，吉利德宣布的seladelpar（Livdelzi）的獲批是PBC治療領域的一項重要突破，為患者帶來了新的治療選擇和希望。隨著對該藥物的進一步研究和臨床應用，我們期待它在改善PBC患者預后和提高生活質量方面發(fā)揮更大的作用。
