生長激素缺乏癥（GHD）指生長激素分泌功能障礙所致的生長遲緩，是一種嚴重影響兒童青少年身心健康的疾病，發(fā)病率約為1/10000～1/1000。
近日，維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）宣布其TransCon人生長激素向中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交的III期臨床試驗申請已經(jīng)獲得批準，即將在中國開展治療兒童生長激素缺乏癥的臨床研究。
TransCon人生長激素將成為中國首個未經(jīng)修飾的長效人生長激素，每周一次使用，可持續(xù)釋放與每日一次制劑同樣的人生長激素。
近期，TransCon人生長激素被歐盟委員會授予治療兒童生長激素缺乏癥的孤兒藥認證。目前在美國及歐洲尚無長效生長激素可應用。
近日，維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）宣布其TransCon人生長激素向中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交的III期臨床試驗申請已經(jīng)獲得批準，即將在中國開展治療兒童生長激素缺乏癥的臨床研究。
TransCon人生長激素將成為中國首個未經(jīng)修飾的長效人生長激素，每周一次使用，可持續(xù)釋放與每日一次制劑同樣的人生長激素。
近期，TransCon人生長激素被歐盟委員會授予治療兒童生長激素缺乏癥的孤兒藥認證。目前在美國及歐洲尚無長效生長激素可應用。
TransCon人生長激素，是全球唯一采用 “暫時連接 （Transient Conjugation）”專利技術設計的人生長激素前藥。
TransCon的作用機制有別于其它技術的長效生長激素類似物。其可以保證在人體內(nèi)持續(xù) 7天釋放未經(jīng)修飾的、具有活性的人生長激素，確保具有活性的人生長激素在體內(nèi)的組織分布和每日一次的重組生長激素（rhGH）保持一致 。
目前，TransCon已經(jīng)在歐美完成生長激素缺乏癥兒童的關鍵性III期臨床研究（heiGHt研究），一線數(shù)據(jù)在今年3月的美國內(nèi)分泌年會（ENDO 2019）以及近期維也納歐洲兒科內(nèi)分泌年會上公布。
TransCon人生長激素在治療52周后的年化生長速率顯著優(yōu)于每日一次的重組人生長激素（兩組差值=0.86cm/年，p=0.0088）。該結果也證明了利用TransCon技術的TransCon 人生長激素的與眾不同。
TransCon的作用機制有別于其它技術的長效生長激素類似物。其可以保證在人體內(nèi)持續(xù) 7天釋放未經(jīng)修飾的、具有活性的人生長激素，確保具有活性的人生長激素在體內(nèi)的組織分布和每日一次的重組生長激素（rhGH）保持一致 。
目前，TransCon已經(jīng)在歐美完成生長激素缺乏癥兒童的關鍵性III期臨床研究（heiGHt研究），一線數(shù)據(jù)在今年3月的美國內(nèi)分泌年會（ENDO 2019）以及近期維也納歐洲兒科內(nèi)分泌年會上公布。
TransCon人生長激素在治療52周后的年化生長速率顯著優(yōu)于每日一次的重組人生長激素（兩組差值=0.86cm/年，p=0.0088）。該結果也證明了利用TransCon技術的TransCon 人生長激素的與眾不同。
