近日，諾華公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)其開發(fā)的Mayzent（siponimod）上市，用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥（RMS）成年患者，其中包括活躍的繼發(fā)進(jìn)展型疾?。╝ctive SPMS），復(fù)發(fā)緩解型疾病（RRMS）和臨床孤立綜合征（CIS）。
Mayzent（siponimod）
EXPAND研究
Mayzent（siponimod）
諾華公司開發(fā)的Mayzent是一種對(duì)S1P受體特定亞型具有高度選擇性的調(diào)控劑。它能夠有選擇性地與S1P1和S1P5受體亞型結(jié)合。與淋巴細(xì)胞表面表達(dá)的S1P1受體亞型結(jié)合時(shí)，它可以防止淋巴細(xì)胞進(jìn)入MS患者的中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS），從而降低炎癥反應(yīng)。
臨床前研究表明，這一藥物可以防止神經(jīng)突觸出現(xiàn)神經(jīng)退行性病變。它具有改變疾病進(jìn)程的潛力。
臨床前研究表明，這一藥物可以防止神經(jīng)突觸出現(xiàn)神經(jīng)退行性病變。它具有改變疾病進(jìn)程的潛力。
EXPAND研究
這一批準(zhǔn)是基于Mayzent在名為EXPAND的隨機(jī)雙盲，含安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)中的表現(xiàn)。
參加這些試驗(yàn)的患者群屬于典型的SPMS患者，他們已經(jīng)受MS困擾接近16年，超過50%的患者的中位擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表（EDSS）平均評(píng)分為6，需要依靠助行器行走。
與安慰劑相比，Mayzent顯著降低了3個(gè)月后的確認(rèn)殘疾進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)（CDP），與安慰劑相比風(fēng)險(xiǎn)降低21%（p=0.013）。而且Mayzent顯著延遲了6個(gè)月CDP風(fēng)險(xiǎn)，與安慰劑相比風(fēng)險(xiǎn)降低26%（p=0.0058）。同時(shí)Mayzent將患者年復(fù)發(fā)率降低55%。
參加這些試驗(yàn)的患者群屬于典型的SPMS患者，他們已經(jīng)受MS困擾接近16年，超過50%的患者的中位擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表（EDSS）平均評(píng)分為6，需要依靠助行器行走。
與安慰劑相比，Mayzent顯著降低了3個(gè)月后的確認(rèn)殘疾進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)（CDP），與安慰劑相比風(fēng)險(xiǎn)降低21%（p=0.013）。而且Mayzent顯著延遲了6個(gè)月CDP風(fēng)險(xiǎn)，與安慰劑相比風(fēng)險(xiǎn)降低26%（p=0.0058）。同時(shí)Mayzent將患者年復(fù)發(fā)率降低55%。
