Cerdelga的主成分為Eliglustat，每粒膠囊含有84mg的Eliglustat。Eliglustat最初由密歇根大學開發(fā)，健贊取得了許可權。2014年11月，PDL 公司收購了密西根大學Cerdelga全球專利權利的一部分，由此獲得了授權專利到期前所有專利使用費的分成。

 

　　作為一種強效、高度特異性神經酰胺類似物抑制劑，Cerdelga通過靶向葡萄糖神經酰胺合成酶降低葡萄糖神經酰胺的產生，適用于肝臟藥物代謝酶細胞色素P450 2D6（CYP2D6）代謝基因型為弱代謝、中等代謝及快代謝的1型戈謝病成人患者的長期治療，不適用于經基因檢測（CYP2D6）證實對Cerdelga代謝更快或代謝速度不確定的少數患者，是戈謝病治療的一線口服藥物。

 

　　作為全球首個口服戈謝病治療藥物，Cerdelga的上市扭轉了此前注射型藥物主導的戈謝病市場格局，成為患者提供了一個新的治療選擇。

 

　　此次，協(xié)和藥業(yè)國內首家以化藥3提交了依利格魯司他膠囊的上市申請，目前處于“在審評審批中”，有望在未來拿下這一款孤兒藥物的首仿，為國內的戈謝病患者群體帶來新的治療選擇。