MPS IVA是因一種參與糖胺聚糖（GAG）代謝的酶缺乏活性導(dǎo)致的。GAGs逐步積聚會造成嚴(yán)重病變和多系統(tǒng)臨床損害，導(dǎo)致患者功能能力和生活質(zhì)量下降以及早亡。
MPS IVA最常見的特征是進行性骨骼發(fā)育不良，肌肉骨骼或呼吸功能障礙需要頻繁手術(shù)治療，而且會嚴(yán)重限制患者活動、耐力和呼吸功能。
近日，美國百傲萬里制藥公司(http://www.weberwork.com/company/)(BioMarin Pharmaceutical, )旗下Vimizim（elosulfase alfa,依洛硫酸酯酶α）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)用于治療罕見病黏多糖貯積癥IVA型（MPS IVA），也被稱為Morquio綜合征A型（Morquio A syndrome）。
MPS IVA最常見的特征是進行性骨骼發(fā)育不良，肌肉骨骼或呼吸功能障礙需要頻繁手術(shù)治療，而且會嚴(yán)重限制患者活動、耐力和呼吸功能。
近日，美國百傲萬里制藥公司(http://www.weberwork.com/company/)(BioMarin Pharmaceutical, )旗下Vimizim（elosulfase alfa,依洛硫酸酯酶α）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)用于治療罕見病黏多糖貯積癥IVA型（MPS IVA），也被稱為Morquio綜合征A型（Morquio A syndrome）。
關(guān)于Vimzim
Vimzim是目前全球范圍內(nèi)唯一批準(zhǔn)治療MPS IVA的藥物，MPS IVA是一種極為罕見的罕見遺傳性溶酶體貯積癥，在發(fā)達國家影響約3000人。
Vimizim是首個獲批的酶替代療法（ERT），可靶向MPS IVA的基礎(chǔ)病因——N-乙酰半乳糖胺-6硫酸酯酶（GALNS）缺乏。
臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，該藥可以改善患者肺功能，并顯著增加步行距離。百傲萬里在中國的苯丙酮尿癥藥物二鹽酸沙丙蝶呤片(商品名:Kuvan)銷售(http://www.weberwork.com/sell/)團隊將負責(zé)在中國市場推廣該藥物。
Vimizim是首個獲批的酶替代療法（ERT），可靶向MPS IVA的基礎(chǔ)病因——N-乙酰半乳糖胺-6硫酸酯酶（GALNS）缺乏。
臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，該藥可以改善患者肺功能，并顯著增加步行距離。百傲萬里在中國的苯丙酮尿癥藥物二鹽酸沙丙蝶呤片(商品名:Kuvan)銷售(http://www.weberwork.com/sell/)團隊將負責(zé)在中國市場推廣該藥物。
