澳大利亞麥考瑞大學(xué)的神經(jīng)科學(xué)研究團隊近日取得重大突破，他們發(fā)現(xiàn)14-3-3θ蛋白與TDP-43之間存在緊密的相互作用，這種作用在散發(fā)性肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和額顳葉癡呆（FTD）中尤為顯著。這兩種疾病都伴隨著TDP-43的病理性積聚，而14-3-3θ蛋白的水平也會相應(yīng)上升。這一發(fā)現(xiàn)為治療這兩種神經(jīng)退行性疾病提供了新的潛在靶點。

 

研究團隊進一步探索了這種相互作用，并設(shè)計了一種名為CTx1000的單劑量基因療法。該療法針對的是病理性TDP-43的積聚，旨在通過調(diào)節(jié)14-3-3θ蛋白與TDP-43之間的相互作用，來減輕疾病癥狀并阻止病情進展。

 

在實驗室條件下，CTx1000表現(xiàn)出了令人鼓舞的效果。它不僅能夠溶解TDP-43的堆積物，還能標(biāo)記這些蛋白以供人體回收(http://www.weberwork.com/buy/)，并防止新的病理性蛋白的形成。重要的是，這種療法僅針對病理性的TDP-43，對健康版本的蛋白質(zhì)不產(chǎn)生影響，從而保證了其正常功能的發(fā)揮。

 

研究團隊的負(fù)責(zé)人Lars IT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)tner教授表示，CTx1000在他們的研究中沒有顯示出任何副作用。此外，該療法的主要作者Yazi Ke博士也指出，在實驗室條件下，CTx1000即使在疾病的晚期階段也能有效阻止ALS和FTD的進展，并解決與FTD相關(guān)的行為癥狀。

 

雖然目前CTx1000主要針對ALS和FTD進行測試，但研究團隊認(rèn)為，它也有望用于治療其他更常見的癡呆癥，如阿爾茨海默病。通過靶向和清除病理性TDP-43，該療法有可能為多種目前缺乏有效治療方案的神經(jīng)退行性疾病提供新的治療選擇。

 

這一重大發(fā)現(xiàn)已經(jīng)發(fā)表在Neuron期刊上，并引起了廣泛關(guān)注。目前，該療法正由麥考瑞大學(xué)的一家衍生公司(http://www.weberwork.com/company/)Celosia Therapeutics負(fù)責(zé)推進。該公司計劃在未來兩年內(nèi)將CTx1000推進到人體臨床試驗階段，并正在積極尋求投資以支持這一關(guān)鍵階段的研究。如果臨床試驗成功，這將是神經(jīng)退行性疾病治療領(lǐng)域的一大突破。