近日，由生成式人工智能（AI）驅(qū)動的臨床階段生物科技公司(http://www.weberwork.com/company/)英矽智能宣布，其自主研發(fā)的潛在“同類最佳”泛TEAD抑制劑ISM6331在獲得美國食品(http://www.weberwork.com/sell/l_32/)藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥認定后，于2024年7月再次獲得FDA的IND（新藥臨床試驗申請）批件，標志著該藥物正式進入臨床試驗階段，用于治療間皮瘤這一侵襲性致命疾病。此次獲批使英矽智能獲得臨床試驗批件的創(chuàng)新分子數(shù)量達到9個，彰顯了公司在AI驅(qū)動藥物研發(fā)領(lǐng)域的強勁實力。

 

間皮瘤是一種由接觸石棉等有害物質(zhì)引起的惡性腫瘤，主要發(fā)生在覆蓋大部分內(nèi)臟器官的薄層組織——間皮上。該疾病具有高度的侵襲性和擴散性，確診后的中位生存期僅為9至12個月，且目前手術(shù)、放療等傳統(tǒng)治療方法難以實現(xiàn)長期患者獲益，因此業(yè)界對創(chuàng)新治療方案的需求極為迫切。

 

ISM6331作為英矽智能自主研發(fā)的強效非共價小分子抑制劑，靶向轉(zhuǎn)錄增強相關(guān)結(jié)構(gòu)域（TEAD）蛋白家族，這一家族是Hippo通路的關(guān)鍵調(diào)控因子，在腫瘤進展、轉(zhuǎn)移、代謝、免疫及耐藥等多個過程中發(fā)揮重要作用。通過英矽智能自有化學(xué)(http://www.weberwork.com/sell/l_9/)生成引擎Chemistry42的輔助，ISM6331在研發(fā)過程中展現(xiàn)了高效、精準的分子設(shè)計和優(yōu)化能力，最終成功獲得臨床前候選化合物資格，并在多個細胞系和動物模型中展現(xiàn)出廣譜的抗腫瘤效果及良好的安全性。

 

英矽智能首席醫(yī)學(xué)官Sujata Rao表示：“TEAD項目的連續(xù)成功，不僅驗證了人工智能驅(qū)動的創(chuàng)新研發(fā)路徑，也展示了英矽智能研發(fā)團隊的頂尖實力。我們將加快ISM6331在美國的臨床試驗進程，特別是患者招募工作，以期盡快將該藥物應(yīng)用于間皮瘤及其他Hippo通路相關(guān)腫瘤的治療中，滿足未竟的臨床需求。”

 

英矽智能聯(lián)合首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官任峰博士進一步指出：“ISM6331的潛力應(yīng)用場景廣泛，包括提升化療療效、強化腫瘤免疫治療、優(yōu)化小分子靶向性及克服耐藥問題等。我們將持續(xù)利用人工智能推動醫(yī)學(xué)發(fā)展，為罕見難治性疾病患者帶來新的希望和潛力療法。”

 

此外，ISM6331此前已獲得的孤兒藥認定將為其帶來包括七年市場獨占期、稅收抵扣、專項資金支持及行政費用豁免等一系列優(yōu)惠和激勵政策，有助于加速該藥物的研發(fā)和市場推廣進程。

 

自2016年首次在同行評審期刊上闡述AI設(shè)計新型分子的概念以來，英矽智能已在全球范圍內(nèi)建立了領(lǐng)先的Pharma.AI平臺，并依托該平臺建立了超過30條自研管線組合，提名了18款臨床前候選項目。未來，英矽智能將繼續(xù)引領(lǐng)AI驅(qū)動的藥物研發(fā)創(chuàng)新，為全球患者帶來更多安全、有效的治療選擇。