中國科學院廣州生物醫(yī)藥(http://www.weberwork.com/sell/l_14/)與健康研究院劉興國團隊與中山大學眼科中心張清炯團隊的聯(lián)合研究成果，在《中國科學：生命科學》期刊上發(fā)表，為治療Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）這一難治性線粒體疾病帶來了革命性的新策略。該研究題為“MSC-Mediated MIT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)ochondrial Transfer Restores Mitochondrial DNA and Function in Neural Progenitor Cells of Leber's Hereditary Optic Neuropathy”，揭示了間充質(zhì)干細胞（MSCs）在恢復(fù)LHON患者神經(jīng)祖細胞線粒體功能中的關(guān)鍵作用。

 

LHON：遺傳性視神經(jīng)疾病的挑戰(zhàn)

LHON是一種由線粒體DNA突變引起的嚴重視神經(jīng)疾病，常見于青少年人群，主要表現(xiàn)為視力急劇下降甚至失明，嚴重影響患者的生活質(zhì)量。由于LHON主要通過母系遺傳，其預(yù)防和治療一直面臨巨大挑戰(zhàn)。

 

研究創(chuàng)新：間充質(zhì)干細胞介導的線粒體轉(zhuǎn)移

在本研究中，科研團隊采用了創(chuàng)新的策略，首先將LHON患者的尿細胞重編程為誘導多能干細胞（iPSCs），并進一步誘導分化為神經(jīng)祖細胞。隨后，通過與間充質(zhì)干細胞（MSCs）共培養(yǎng)，研究人員觀察到LHON神經(jīng)祖細胞的線粒體功能顯著恢復(fù)，正常線粒體DNA的比例明顯增加。

 

機制揭示：線粒體轉(zhuǎn)移的神奇效果

機制研究表明，MSCs能夠主動將其功能性線粒體轉(zhuǎn)移到LHON患者的神經(jīng)祖細胞中，從而替換掉受損的線粒體，恢復(fù)細胞的能量代謝和正常功能。這一過程不僅解決了線粒體DNA突變導致的呼吸鏈功能障礙，還為受損的視神經(jīng)細胞提供了恢復(fù)的可能。

 

臨床應(yīng)用前景：為線粒體疾病治療帶來新希望

這一研究成果為LHON等線粒體疾病的治療開辟了新的途徑。通過MSCs介導的線粒體轉(zhuǎn)移，可以實現(xiàn)在體外或體內(nèi)對受損細胞的修復(fù)，為遺傳性線粒體疾病患者提供了新的治療選擇。未來，隨著技術(shù)的進一步成熟和優(yōu)化，這種治療方法有望廣泛應(yīng)用于臨床，幫助患者恢復(fù)視力，改善生活質(zhì)量，并降低遺傳性視力損傷的發(fā)病率。

 

結(jié)語

劉興國團隊與張清炯團隊的這一重大發(fā)現(xiàn)，不僅深化了我們對線粒體疾病發(fā)病機制的理解，更為線粒體疾病的治療帶來了新的曙光。隨著研究的深入和技術(shù)的不斷進步，相信在不久的將來，我們能夠看到更多線粒體疾病患者受益于這一創(chuàng)新療法，重獲光明和希望。