近日，Sangamo Therapeutics公司(http://www.weberwork.com/company/)和輝瑞公司公布了雙方聯(lián)合開發(fā)的A型血友病基因療法SB-525在1/2期臨床試驗中獲得的最新結(jié)果。

 

　　試驗結(jié)果表明，SB-525能夠劑量依賴性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同時授予SB-525再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）認定。

 

　　基于這些積極結(jié)果，兩家公司計劃將SB-525推入注冊性臨床試驗，輝瑞公司將接手這一療法的后期臨床開發(fā)和生產(chǎn)。

 

　　關(guān)于SB-525

 

　　SB-525是一款使用AAV6病毒載體攜帶表達人類凝血因子VIII的轉(zhuǎn)基因的基因療法。這一療法的病毒載體設(shè)計旨在優(yōu)化病毒載體的成產(chǎn)效率和肝臟特異性凝血因子VIII蛋白的表達。

 

　　在這項1/2期臨床試驗中，10名患者接受了遞增劑量SB-525的治療，其中4名患者接受了3e13 vg/kg的最高劑量。

 

　　四名接受最高劑量SB-525治療的患者的隨訪時間分別為24、19、6、和4周。頭兩名接受最高劑量治療患者（患者7和8）的因子VIII水平已經(jīng)達到正常區(qū)域，后兩名患者（患者9和10）的因子VIII上升速度與前兩名患者相當(dāng)，其中患者9的因子VIII水平在接受治療7周后已經(jīng)達到正常區(qū)域。

 

　　所有接受最高劑量SB-525治療的患者在接受治療后沒有出現(xiàn)出血事件，而且在最初使用預(yù)防性因子VIII之后不再需要因子VIII替代療法。