發(fā)表在《Cancer Discovery》上的新藥研究，由Fralin生物醫(yī)學(xué)研究所等機構(gòu)的科學(xué)家們進行。他們發(fā)現(xiàn)了一種名為MRTX1719的新藥，這種藥物具有巨大的潛力，能夠通過殺死缺乏特定腫瘤抑制基因的癌細胞來治療實體瘤。這種藥物在早期臨床試驗中已經(jīng)展現(xiàn)出了希望。

 

  Mulvaney教授，一位研究者，解釋道：“這是一種能靶向作用PRMT5酶類的重要新型藥物的更新版本，PRMT5酶是本文研究的一種靶向性蛋白。我接受了為這篇文章撰寫評論的邀請，因為我對于這類新藥非常有研究熱情，其有望幫助10%至15%的人類癌癥患者，根據(jù)其機體的基因缺失狀態(tài)，這些患者或許就能從這些藥物中獲益。”

 

  MRTX1719藥物能靶向作用具有遺傳易感性的癌癥（缺乏腫瘤抑制基因CDKN2A和其鄰近的基因MTAP）。這些缺失的基因會導(dǎo)致失控的細胞生長，但這種藥物正是利用了這一弱點才能抵御癌癥。這種藥物的開發(fā)是一種技術(shù)的改進，因為其能以一種獨特的方式與CDKN2A/MTAP基因缺失的癌細胞結(jié)合PRMT5蛋白的特定部分。早期的測試數(shù)據(jù)看起來非常有希望在未來單獨使用這種藥物或與其它藥物進行組合來使用。

 

  在I期和II期臨床試驗中，研究人員報告了MTAP基因缺失的特性理性癌癥的陽性結(jié)果，包括黑色素瘤、膽囊癌、間皮瘤和稱之為MPNST（惡性周圍神經(jīng)鞘腫瘤）的神經(jīng)癌癥。研究者表示，值得注意的是，從2016年發(fā)現(xiàn)這些癌癥的遺傳問題到2023年開發(fā)出有希望進行臨床試驗的藥物，僅用了幾年時間。這或許就表明，遺傳學(xué)研究和只能藥物的開發(fā)或能創(chuàng)造出非常有效的癌癥治療手段，而通過基因組篩選，我們就能識別出癌癥的致命弱點并開發(fā)出針對它們的小分子藥物。

 

  最后，Mulvaney說道：“從2016年至2019年進入臨床試驗的早期版本的PRMT5抑制劑在藥物達到有用劑量之前，或許一直在試圖解決患者機體所出現(xiàn)的毒性問題。然而隨著技術(shù)的進步，將該研究領(lǐng)域的注意力吸引到一類新的MTA合作的PRMT5抑制劑上或許就是非常重要的，其中包括MRTX1719藥物和其它藥物，因為其目前證明了能夠有效殺滅腫瘤并讓正常的人類細胞不受影響。”