靜脈血栓栓塞（Venous Thromboembolism, VTE）是患有嚴(yán)重基礎(chǔ)疾?。ㄈ缦忍煨孕呐K病或癌癥）兒童中一種潛在威脅生命的并發(fā)癥。由于兒童生理特點(diǎn)與成人不同，傳統(tǒng)的抗凝治療方案在臨床應(yīng)用中面臨諸多挑戰(zhàn)。長(zhǎng)期以來(lái)，缺乏針對(duì)兒童群體的科學(xué)、安全且有效的抗凝療法。

 

2020年，一項(xiàng)名為EINSTEIN Jr的研究首次成功測(cè)試了專為兒童調(diào)整的新型口服抗凝藥——利伐沙班（rivaroxaban）的療效和安全性，開(kāi)啟了兒童VTE治療的新篇章。如今，由維也納醫(yī)科大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)的國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)進(jìn)一步公布了該藥物在兒童患者中長(zhǎng)期使用的積極數(shù)據(jù)，相關(guān)成果發(fā)表于《柳葉刀·血液學(xué)》（*The Lancet Haematology*）。

 

在這項(xiàng)新的研究中，研究團(tuán)隊(duì)對(duì)EINSTEIN Jr試驗(yàn)中約500名接受利伐沙班治療的兒童和青少年進(jìn)行了長(zhǎng)期隨訪評(píng)估。數(shù)據(jù)顯示，即使在持續(xù)治療長(zhǎng)達(dá)一年的情況下，利伐沙班在預(yù)防靜脈血栓復(fù)發(fā)和控制嚴(yán)重出血風(fēng)險(xiǎn)方面表現(xiàn)出色，療效和安全性至少與傳統(tǒng)標(biāo)準(zhǔn)抗凝藥物相當(dāng)，甚至更優(yōu)。

 

這項(xiàng)研究的主要作者、維也納醫(yī)科大學(xué)兒科與青少年醫(yī)學(xué)系教授Christoph Male表示，這些長(zhǎng)期結(jié)果為延長(zhǎng)兒童抗凝治療提供了首個(gè)高質(zhì)量的科學(xué)證據(jù)，也為全球范圍內(nèi)批準(zhǔn)利伐沙班用于兒童患者奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

 

  VTE通常表現(xiàn)為深靜脈血栓形成（DVT）或肺栓塞（PE），在成人中已有成熟的治療指南，但兒童患者的治療長(zhǎng)期依賴于成人的用藥經(jīng)驗(yàn)進(jìn)行標(biāo)簽外使用，如低分子肝素或維生素K拮抗劑。這些傳統(tǒng)療法存在諸多局限，例如需要頻繁注射、定期監(jiān)測(cè)凝血功能等，給兒童及其家庭帶來(lái)了額外負(fù)擔(dān)。

 

而利伐沙班作為一種直接口服抗凝藥物（DOAC），不僅服用方便、無(wú)需頻繁采血監(jiān)測(cè)，而且近年來(lái)通過(guò)專門針對(duì)兒童劑量和劑型的優(yōu)化調(diào)整，已在多個(gè)臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出良好的耐受性和有效性。

 

Male指出：“我們的研究表明，利伐沙aban不僅適用于急性期的VTE治療，在延長(zhǎng)治療階段同樣表現(xiàn)優(yōu)異。它標(biāo)志著我們首次擁有一種經(jīng)過(guò)科學(xué)驗(yàn)證、真正適合兒童年齡特征的標(biāo)準(zhǔn)抗凝替代療法。”

 

這項(xiàng)研究成果填補(bǔ)了兒童VTE長(zhǎng)期抗凝治療領(lǐng)域的空白，為未來(lái)制定基于循證醫(yī)學(xué)的兒童抗凝指南提供了關(guān)鍵依據(jù)，也為更多患有復(fù)雜疾病的兒童帶來(lái)了更加安全、便捷的治療選擇。