近日，多倫多大學(xué)等機構(gòu)的研究人員在《Proceedings of the National Academy of Sciences》雜志上發(fā)表了一篇題為“Protein interactions, calcium, phosphorylation, and cholesterol modulate CFTR cluster formation on membranes”的研究報告。該研究揭示了細胞膜上囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子（CFTR）蛋白如何通過相分離過程形成簇狀結(jié)構(gòu)的分子機制，這一發(fā)現(xiàn)有望為開發(fā)新型囊性纖維化療法提供新的思路。

 

囊性纖維化（CF）是一種由CFTR基因突變引起的遺傳性疾病，影響肺部、胰腺及其他器官的功能。盡管目前存在多種針對CF的治療方法，但它們僅能覆蓋少數(shù)幾種已知突變，并未能徹底治愈這種疾病。研究者Jonathon DIT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)lev博士指出，當(dāng)前囊性纖維化的治療方法已達到瓶頸，需要探索新的方法來理解疾病的分子基礎(chǔ)。

 

在這項研究中，研究人員沒有局限于探討CFTR蛋白的功能，而是深入研究了其在細胞膜上的組裝方式。健康個體中的CFTR蛋白質(zhì)能夠形成簇狀結(jié)構(gòu)，這對于調(diào)控水分子和鹽分的轉(zhuǎn)運至關(guān)重要。而在囊性纖維化患者中，這些簇狀結(jié)構(gòu)遭到破壞。這種形成簇的過程被稱為相分離，近年來因其在生物組織中的重要作用而受到廣泛關(guān)注。

 

研究發(fā)現(xiàn)，CFTR實際上是一種相分離蛋白，這為蛋白質(zhì)調(diào)控提供了全新的視角，并為未來的新療法指出了一個潛在的目標(biāo)。通過了解CFTR如何與其它蛋白質(zhì)及脂質(zhì)相互作用，以及鈣離子、磷酸化和膽固醇等因素如何調(diào)節(jié)其簇形成，研究人員希望能夠推動開發(fā)出更有效的囊性纖維化治療方法。

 

盡管現(xiàn)有的治療方法對許多兒童有效，但并非所有患者都能從中受益。這項研究的結(jié)果可能特別有助于那些對現(xiàn)行療法反應(yīng)不佳的患者，并且有可能為所有受囊性纖維化影響的患者帶來治療希望。研究表明，多價蛋白質(zhì)與脂質(zhì)之間的相互作用促進了CFTR簇的形成，這與膜相關(guān)的生物相分離現(xiàn)象一致。

 

綜上所述，這項研究不僅加深了我們對CFTR蛋白簇形成的理解，還為開發(fā)新一代囊性纖維化療法奠定了基礎(chǔ)，特別是對于那些現(xiàn)有治療手段效果不佳的患者來說，具有重要的臨床意義。隨著進一步的研究，這些發(fā)現(xiàn)有望顯著改善囊性纖維化患者的治療前景。