華盛頓大學(xué)和弗雷德-哈欽森癌癥研究中心的研究人員最近發(fā)表了一項(xiàng)關(guān)于鐮狀細(xì)胞?。╯ickle cell disease）患者基因療法與普通護(hù)理的成本效益比較的建模研究。該研究顯示，基因療法對(duì)這一患者群體有益，如果價(jià)格保持在每人200萬(wàn)美元以下，則可能具有成本效益。
研究人員使用了兩個(gè)獨(dú)立開(kāi)發(fā)的模擬模型，對(duì)美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)與醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)(http://www.weberwork.com/sell/l_11/)中心（Centers for Medicare & Medicaid Services, CMS）2008年至2016年的報(bào)銷數(shù)據(jù)和已發(fā)表的文獻(xiàn)進(jìn)行了分析。這兩個(gè)模型分別是華盛頓大學(xué)的鐮狀細(xì)胞病治療經(jīng)濟(jì)分析模型（UW-MEASURE）和弗雷德-哈欽森研究所的鐮狀細(xì)胞病結(jié)果研究與經(jīng)濟(jì)學(xué)模型（FH-HISCORE）。
這些模型假設(shè)基因療法的價(jià)格為200萬(wàn)美元，并模擬了基于真實(shí)世界的護(hù)理方法下的鐮狀細(xì)胞病進(jìn)展。它們從醫(yī)療保健部門和社會(huì)角度估算了使用和不使用基因療法的一生中的成本和結(jié)果。
從醫(yī)療保健部門的角度來(lái)看，UW-MEASURE估計(jì)每個(gè)質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）的增量成本效益比（ICER）為19.3萬(wàn)美元，而FH-HISCORE估計(jì)每個(gè)QALY的增量成本效益比為42.7萬(wàn)美元。從社會(huì)角度來(lái)看，UW-MEASURE估計(jì)每個(gè)QALY的增量成本效益比為12.6萬(wàn)美元，而FH-HISCORE估計(jì)每個(gè)QALY的增量成本效益比為28.1萬(wàn)美元。
此外，研究人員指出，這兩種模型都預(yù)測(cè)基因治療在一生中會(huì)減少疼痛危機(jī)事件，這可以抵消基因治療的高額前期管理成本，極大地改善患者長(zhǎng)期就業(yè)的前景，減少或可能消除照顧者的負(fù)擔(dān)，并大大提高受者的預(yù)期壽命以及受者和照顧者的生活質(zhì)量。
最后，他們建議未來(lái)對(duì)基因療法與干細(xì)胞移植的臨床和經(jīng)濟(jì)效果進(jìn)行比較的研究工作將有助于決策者指導(dǎo)患者選擇最合適、最具成本效益的療法。
