隨著《FDA 現(xiàn)代化法案 2.0》的通過，藥物試驗(yàn)中對動物測試的要求被降低，這標(biāo)志著類器官（Organoid）和器官芯片（Organ-on-a-Chip, OoC）等先進(jìn)體外模型在治療發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域迎來了重要里程碑。這些技術(shù)能夠模擬復(fù)雜的生理功能和病理狀況，為疾病建模、藥物篩選、精準(zhǔn)醫(yī)療和再生療法提供了更真實(shí)的平臺，正在逐步改變傳統(tǒng)藥物研發(fā)模式。

 

2025年4月11日，香港中文大學(xué)Rocky S. Tuan、香港大學(xué)醫(yī)學(xué)院周婕、以及香港中文大學(xué)許建坤、李中等人在Cell子刊Med上發(fā)表了題為《類器官和器官芯片：最新進(jìn)展、在藥物開發(fā)中的應(yīng)用及監(jiān)管挑戰(zhàn)》的觀點(diǎn)文章。該文詳細(xì)探討了類器官和器官芯片的概念、發(fā)展現(xiàn)狀、各自的優(yōu)勢與局限性，以及它們在藥物研發(fā)中的應(yīng)用前景，并討論了全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)如何制定政策以支持這些技術(shù)的應(yīng)用。

 

**類器官**是由干細(xì)胞在特定條件下自發(fā)形成的三維微型器官，它保留了真實(shí)器官的細(xì)胞類型、空間結(jié)構(gòu)和功能特性。目前，科學(xué)家已經(jīng)成功培養(yǎng)出多種類型的類器官，包括迷你心臟等，在模擬病理學(xué)過程、藥物篩選和療效預(yù)測方面展現(xiàn)了巨大潛力。

 

**器官芯片**則是一種結(jié)合了微流控技術(shù)和生物傳感器的“器官模擬器”，例如，“心臟芯片”可以實(shí)時(shí)監(jiān)測藥物對心肌收縮力的影響，其靈敏度遠(yuǎn)超傳統(tǒng)方法。當(dāng)類器官與器官芯片相結(jié)合時(shí)，形成的“芯片上的類器官”系統(tǒng)既保持了類器官的生物復(fù)雜性，又具備了芯片平臺的高可控性，成為新一代的“人體替身”。

 

美國FDA、中國NMPA等監(jiān)管機(jī)構(gòu)已經(jīng)開始接受基于這些技術(shù)的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)來審批新藥，這不僅促進(jìn)了技術(shù)創(chuàng)新，也為加速藥物開發(fā)進(jìn)程提供了新的途徑。隨著技術(shù)的進(jìn)步和監(jiān)管框架的完善，類器官和器官芯片技術(shù)有望進(jìn)一步推動個(gè)性化醫(yī)療的發(fā)展，重塑人類對抗疾病的未來。